Автор фотографии, BBC/Fergus Walsh
Одно из самых жестоких и разрушительных заболеваний – Хантингтон – впервые удалось лечить, врачи
Были проинформированы. Слезы, когда им сказали, что данные болезни у пациентов удалось замедлить на 75%.
Это означает, что прогрессирование заболевания, которое обычно происходило в течение одного года, будет растянуто на четыре года после лечения, давая пациентам десятилетие «качественной жизни», сказала профессор Сара Табизи в комментарии-1. Часы сложной нейрохирургической хирургии на мозге.
Первые симптомы болезни Хантингтона обычно появляются за 30-40 лет и в основном приводят к смерти в течение двух десятилетий – так раннее лечение может вообще предотвратить симптомы.
Профессор Табизи, директор Центра изучения Хантингтона в Лондонском университетском колледже, назвал результаты феноменальными. Показы, уже вернулись на работу. Другие участники исследования все еще могут ходить, хотя ранее они ожидали, что они будут прикошены к колесному креслу.
Вероятно, станут дорогостоящими. Однако, что это является реальной надеждой для людей в первостепенном стиле. BBC/Fergus Walsh
Джек Мэй Девис имеет ген, который вызывает болезнь Хантингтона Требуется, что паллиативная помощь. Уточняет мутированный ген, а также заболел. С помощью микрокрота, который направлен под контролем МРТ в две части мозга-ядро хвоста и шелуха. Из ДНК клетки, ответственной за продукцию мутированного гантинга. Также подтвердил, что лечение спасает клетки мозга. Трудно передать эмоции словами , – добавил он. Некоторые пациенты имеют воспаление из -за вируса, что вызвало головную боль и путаницу. Эти симптомы либо прошли самостоятельно, либо необходимое лечение стероидов.
Профессор Уайлд ожидает, что терапия« действует всю жизнь », потому что клетки мозга не восстанавливаются как кровь, кости или кожу. Он планирует подать заявку на получение лицензии в США в первом квартале 2026 года, чтобы доставить препарат на рынок в этом году. Ожидаемая высокая стоимость препарата не будет доступна для всех.
«Это будет дорого», – говорит профессор Уайльд.
Нет официальной цены. Генетическая терапия, как правило, очень дорого, но ее длительный эффект делает ее относительно доступным. Например, в Соединенном Королевстве NHS финансирует генетическую терапию для пациентов с гемофилией В стоимостью 2,6 млн. Фунтов стерлингов (3,5 миллиона долларов) на человека.
Профессор Табизи говорит, что эта генетическая терапия является только началом и открывает путь для других добровольцев, которые участвовали в тесте и сказали, что чрезвычайно совет для пациентов и их семей .
Она уже работает с группой молодых людей, которые знают, что имеет мутированный ген, но не имеет симптомов – это столь -точная стадия Zero
