После первого применения революционно нового типа лекарств врачам- подростка от рака, который до этого считали неизлечимым.
Все другие методы лечения лейкемии Алисы оказались неэффективными.
Поэтому врачи в больнице Грейт-Ормонд-стрит использовали так называемое » редактирование основы», чтобы совершить подвиг биологической инженерии и создать для нее новый препарат.
6 месяцев спустя в ее организме нет рака, но Алиса до сих пор находится под наблюдением врачей на случай, если он вернется.
13-летней Алисе из Лестера в мае прошлого года поставили диагноз Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз.
Т-клетки являются телохранителями организма, ведь они ищут и уничтожают угрозы — но для Алисы они стали опасностью, потому что вышли из-под контроля.
Ее рак оказался агрессивным. Химиетерапия, а затем трансплантация костного мозга не смогли его побороть.
Без экспериментальной терапии единственным выходом для Алисы было бы только максимально возможное облегчение симптомов заболевания. говорит Алиса. Ее мама Киона рассказывает, что в прошлом году в это время она боялась Рождества, потому что думала, что оно станет последним с дочерью. А потом в январе она проплакала весь 13-й день рождения дочери.
Автор фото, Family Photo
Алиса решила пожертвовать свои волосы, когда узнала, что все равно его потеряет
То, что произошло дальше, было бы немыслимо лишь несколько лет назад — и стало возможным благодаря невероятным достижениям в генетике.
Команда врачей из Грейт-Ормонд -Стрит использовала так называемую технологию редактирования основы, которую изобрели всего шесть лет назад. нашего генетического кода Подобно тому, как буквы в алфавите образуют имеющие значение слова, миллиарды оснований в нашей ДНК образуют инструкцию по эксплуатации нашего тела.
Редактирование основания позволяет ученым выделить отдельную часть генетического кода, а затем изменить молекулярную структуру одной основы, превратив ее в другую и изменив таким образом генетические инструкции.
Большая команда врачей и ученых использовала этот инструмент, чтобы создать новый тип Т-клеток, способных выслеживать и убивать раковые Т-клетки Алисы.
Они взяли здоровые донорские Т-клетки и начали их модифицировать.
Последний этап генетической модификации программирует Т-клетки искать маркер CD7, чтобы уничтожить каждую Т-клеточку в ее теле, включая раковые. Именно поэтому эту маркировку нужно было убрать из терапии — иначе она бы просто самоуничтожилась. Если терапия сработает, иммунную систему Алисы, включая Т-клетки, восстановят с помощью второй трансплантации костного мозга.
В мае этого года Алиса решила стать первой пациенткой, кто испытает экспериментальную терапию, которая содержала миллионы модифицированных клеток.
«Она первая пациентка, которую лечили по этой технологии», — сказал профессор Васи м Касим из UCL и Грейт-Ормонд-стрит.
По его словам, эта генетическая манипуляция — сфера науки, которая очень быстро развивается и имеет огромный потенциал по ряду заболеваний.
После терапии Алиса осталась уязвимой к инфекциям, поскольку созданные клетки атаковали как раковые Т-клетки в ее теле, так и защищающие ее от болезней.
Через месяц у Алисы была ремиссия, и ей сделали вторую трансплантацию костного мозга , чтобы восстановить ее иммунную систему.
Алиса провела в больнице 16 недель и не могла видеться со своим братом, который ходил в школу, чтобы он не поддел там какое-либо заболевание и не заразил ее.
<Обследование через три месяца вызвало волнение, ведь снова выявило признаки рака. Но два последних обследования продемонстрировали, что никаких следов рака в ее организме нет.
«Ты учишься ценить каждый пустяк. Я просто так благодарна, что я сейчас здесь», — говорит Алиса.
«Просто удивительно, что у меня была такая возможность, я очень благодарна за это, и в будущем это также поможет другим детям», — говорит она.
Теперь Алиса ждет Рождества, собирается быть подружкой невесты на свадьбе своей тети, снова садится на велосипед, возвращается в школу и «просто делает нормальные человеческие вещи».</’>
я надеется, что рак никогда не вернется, но уже сейчас благодарны за время, которое смогли таким образом выиграть.
«Получить этот дополнительный год, эти последние три месяца, когда она была дома, это уже подарок», — говорит Киона.
«Мне трудно говорить о том, как мы гордимся. Когда вы видите, из-за чего она прошла, и ее жизненную энергию, которую она привносила в каждую ситуацию, это очень», — добавляет папа. Алисы Д жеймс.
Большинство детей с лейкемией реагируют на традиционные методы лечения, но врачи считают, что эта терапия сможет помочь около десяти детям в год.
Алиса – первая из 10 человек, которым дали препарат в рамках клинического испытания .
Доктор Роберт Киеза из отделения трансплантации костного мозга в больнице Грейт-Ормонд-стрит говорит: «Это чрезвычайно увлекает. Очевидно, что это новая область медицины, и это удивительно, что мы можем перенаправить иммунную систему на борьбу с раком».
Однако эта технология — лишь верхушка айсберга в том, чего может добиться с помощью редактирования основы.
Один из изобретателей редактирования основы в Институте Броуда Доктор Дэвид Лю говорит, что это «немного сюрреалистично», ведь людей начали лечить с помощью этой технологии только через шесть лет после того, как ее изобрели.
Эту технологию можно применять и для лечения других заболеваний, например, серповидноклеточная анемия вызывает только одно изменение. основе, которую можно исправить с ее помощью.
Уже проводят испытания применения редактирования основания при серповидноклеточной анемии, а также при высоком уровне наследуемого холестерина и заболевании крови под названием бета-талассемия.
